Lucas Leiva Marquéz의 La Vida 저장; AME 유형 I 환자

안녕하세요 여러분,

이 웹 캠페인은 2020 년 4 월 19 일 SMA I 형 (근육 척추 위축)으로 태어난 Lucas Leiva Marquéz를 구하기 위해 탄생했습니다.

SMA가있는 소아 환자는 처음 24 개월 동안 치료를 받아야합니다.

SMA I 형은 척수 및 뇌간 핵에서 하부 운동 뉴런의 퇴화 및 손실로 인한 심각하고 진행성 근육 약화 및 저 긴장을 특징으로하는 중증 아동기 근위 척수 근 위축 (SMA) 형태입니다. 처음 24 개월 이내에 환자는 치유 될 수 있습니다.

Lucas는 매우 비싼 Zolgensma 복용량이 필요합니다.

Lucas가 필요로하는 것은 Zolgensma (NOVARTIS 실험실에서 개발)이며 매우 비싸다 (2,000,000 USD 또는 1,560,000,000 CLP). 이로 인해 계속 살 수 있습니다.

루카스는 자신의 비정상 유전자를 교정하고 루카스가 현재로서는 할 수없는 단백질 생산을 시작하여 치유 할 수있는 용량 인 1 회 용량 만 필요하므로, 20 개월 동안 루카스를 구하고 우리와 함께 머물 수 있도록 허용합니다. .

그를 도와주세요

우리는 기여할 수있는 모든 기여에 대해 진심으로 그리고 정중하게 감사합니다. 그 이후로 모든 것이 합쳐져 약을 얻습니다.

[공유하여 공동 작업] 버튼을 사용하여 제 프로젝트를 공유해 주시면 정말 기쁩니다!